美国移植中心教授Parmar。
北京大学人民医院血液科主任黄晓军。
近年中国突破性攻克血液病骨髓移植或比化疗还便宜
2月28日，第七届国际恶性血液病大会暨亚太血液联盟2016年会在广州正式落幕，来自中、美、韩等国的400多位顶尖专家出席了会议，他们在血液研究领域的最新研究成果也首次在会上亮相。
美国专家表示，骨髓瘤患者现在已可存活10年，未来5至10年，骨髓瘤有望被攻克；同时，美国骨髓移植者的年龄也“再创新高”，84岁老人也能进行骨髓移植手术。
中国首创的“北京方案”也成功解决了骨髓移植供者来源问题，北京大学人民医院血液科主任黄晓军表示，近年来，中国在攻克血液病上了做出了突破性贡献，成为国际血液病领域一股不可忽视的力量。
国外成果
多发性骨髓瘤有望彻底治愈
“多发性骨髓瘤的治疗已取得突破性进展，过去患者活不过3年，现在可以活到10年。”来自美国MD Anderson癌症中心的Robert Orlowski教授是世界顶级的骨髓瘤专家，他的这番话让与会者震惊。
骨髓瘤患者能活8~10年
据悉，多发性骨髓瘤是一种人体浆细胞不受控制过度增殖的血液恶性肿瘤，骨髓瘤会产生大量单克隆抗体，如“炸弹”一样破坏全身骨骼。在我国，其发病率达到1/10万~2/10万，已超急性白血病，而随着各种新治疗方式的涌现，多发性骨髓瘤的生存期预期已达到8至10年。
Orlowski教授介绍，单克隆抗体药物“Daratumumab”在2015年获得美国食药品监(FDA)加速审批上市，成为多发性骨髓瘤领域的人源化抗体类“孤儿药”，这种药物可以精准命中并摧毁多发性骨髓瘤细胞，哪怕最耐药的多发性骨髓瘤，其有效率仍达29%~36%。
此外，美国一种名叫“靶向T细胞负性共刺激信号的检查点治疗”的治疗方式也在多发性骨髓瘤中逐渐崭露头角。它可以唤醒陷入“沉默”的抗肿瘤免疫，通过增强患者自身的免疫力攻击肿瘤细胞，达到“扶正祛邪”的目的。
另一种名叫“嵌合抗原受体T细胞”的治疗方式则通过基因改造“武装”患者自身的T细胞，使其靶向性、杀伤性和持久性得到增强。
这三种新疗法，与“不辨良恶”、副作用大的化疗相比，更为“精确、彻底”，Orlowski甚至认为，在未来的5至10年，通过联合治疗，多发性骨髓瘤将有望被彻底治愈。
84岁老人也能做骨髓移植
在骨髓移植领域，全美排名第一的MD Anderson移植中心教授Parmar表示：在一般指导准则看来，白血病患者的移植年龄应在55岁以下。由于患者年龄越大,脏器功能越差,骨髓移植后发生各种合并征尤其是排异的可能性亦越大,风险也就越大。对于45岁以上的患者进行异基因骨髓移植谨慎,50岁以上一般不再进行异基因骨髓移植。但近年来，这一准则也被突破。ParmarT同时表示，如今在美国，60岁以上的老人做骨髓移植很常见。因为直接针对肿瘤的新药和抗感染药物被研发出来。“一位老人84岁了，还做骨髓移植，结果很成功。”
她表示，即使在美国，白血病骨髓移植的花费也是相当惊人的。完全配型的全相合骨髓移植，需要40万美元，如果要到骨髓库中寻找非血缘关系的骨髓来源，则需要80万至120万美元。如果美国人购买相关医疗保险的话，他自己则只需支付1万美元。相对来说，在中国，白血病的治疗成本还不算高。
国内进展
新技术使骨髓移植患者长期生存率达六成
北京大学人民医院血液科主任黄晓军表示，近年来，中国在攻克血液病上了做出了突破性贡献。
白血病已非“不治之症”
一是上海首创的使用砷剂配合全反式维甲酸协同靶向，治愈急性早幼粒细胞白血病。如今，“上海方案”已在不少国家推广，广泛应用于国外多个血液中心。
二是造血干细胞移植的半相合移植技术，也就是“北京方案”，这一方案让白血病患者骨髓移植“人人有供者”。如今，不仅在中国，在全世界的几十个国家都在用这个技术。“通过我们的技术，促进了整个行业发展，很多患者因此得救。中国人在血液病领域的贡献是值得大写特写的。”黄晓军表示，在白血病治疗的某些领域，中国已处于世界领先水平。
黄晓军表示，半相合移植技术(“北京方案”)的成功意味着患者可以从父母、子女以及配型半相合的兄弟姐妹身上移植骨髓，这就解决了长期以来困扰白血病的供者来源问题，使得白血病不再是不治之症。
2015年，北京大学人民医院完成单倍体移植逾600例，成为全球最大、疗效最好的单倍体移植中心。目前，“北京方案”不仅在中国60余家移植中心应用，也在意大利、以色列等海外中心得到推广，占全世界单倍体移植总数50%以上。如今，单倍体移植可以取得和同胞相合移植一致的疗效，长期生存率可达到60~70%。过去10年，有近2万人不再受困于“中彩票”一般的全相合供体寻找，重获新生。
治疗再障有效率达七成
国内著名血液科专家、天津医科大学总医院血液科主任邵宗鸿表示，这些年，国际在血液病研究上取得了突飞猛进的突破。首先，免疫抑制剂治疗再生障碍性贫血(下称“再障”)已取得突破性进展。这种治疗方式通过细胞毒性免疫抑制作用，促进造血干细胞增殖，已成为再障尤其是急性再障的主要治疗措施之一。
其次，美国专家发现，有一种血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，就是一个造血刺激因子，能够加速再障的巨核细胞和血小板的生长。
中国在再障研究上也有进展。邵宗鸿表示，现在治疗再障患者的临床疗效大大提高。中国的慢性再障患者治疗有效率都在90%以上；重度再障患者的治疗有效率能达到70%。有相当一部分再障患者能达到长期存活，甚至治愈。
化疗治白血病易复发
国内著名血液科专家、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛在接受本报记者采访时表示，这几年中国在白血病治疗领域也取得了突飞猛进的发展。“异基因造血干细胞移植，如果术后不复发的话，患者存活率能达到100%。总体上来看，我们的白血病患者生存率达到60%~70%，而如果单单通过化疗，生存率只有10%以下。对于中高危白血病患者，如果不加治疗，多数人活不过两年。而现在，只要成功，很多患者都能长期存活。”吴德沛表示，过去很多患者得了白血病，就认为自己得了不治之症，想放弃生命，但现在，医生会非常有底气地给他打气：只要配合治疗，多数患者是能治愈的。
吴德沛还表示，治疗白血病过程中，化疗是基础。但化疗治白血病很容易复发，如不采取后续治疗措施，一旦复发治疗起来就比一开始难得多。
因此，对于高危白血病患者来说，骨髓移植是唯一救命的办法。很多人不愿意接受移植，一个重要原因是觉得化疗便宜，虽说我们的医保通过“低水平广覆盖”让患者能报销，但治疗白血病花费很大，很多人一个疗程后一看，效果不错，能吃能喝能睡，就不愿意到医院去，医生再劝也没用，效果就会差很多，回到家中没几天就又复发了。在中国，做移植可能比国外更加有实际意义。“很多人认为做移植比化疗贵，这实际上是一大认识误区。”吴德沛说，实际上，移植和化疗的成本差不多。一般人印象中化疗便宜，因为化疗是把钱分为几个阶段，一个疗程花十多万元，移植是比较集中的花钱，一次支出几十万元，实际上，化疗上花的钱还比移植多很多。
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