说起诺西那生钠这个拗口的药品名称，你可能不熟悉。但说起在2021年国家医保药品目录谈判中“灵魂砍价”的“主角”之一，或许你就不觉得陌生了。
这种用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（以下简称SMA）的诺西那生钠注射液，曾经是70万元一针的天价药，如今不仅降价为3.3万元，还纳入了医保范围，在2022年1月1日正式执行。这也意味着更多的SMA患者用得起药了，也大大减轻了患者家庭的经济负担。
2022年的第一天，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式实施。北京、上海、广东、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市的医院近20位脊髓性肌萎缩症(SMA)患者接受了诺西那生钠治疗。预计在本月底，诺西那生钠注射液将在全国20多个省市的医院实现医保报销落地，这无疑将大大改善SMA患者群体治疗与支付现状，也正是对“健康中国，一个都不能少”的承诺最有力的兑现。
在浙江大学医学院附属儿童医院神经内科，4岁女患儿馨馨（化名）今天也第一时间接受了药物注射。“孩子患的是罕见病，但每一个小群体都不会被放弃！”馨馨爸爸说，此前一针要70万元，根据临床治疗需要，馨馨首年需注射6针，此后每年需注射3针，这样的花费对于他这样的普通家庭实在难以承受。“听道药物降价消息的那个晚上，我兴奋地一夜没合眼，真的很感谢国家。”
“对于我们的患儿来说，今天是重获新生的一天。”作为馨馨的主管医生毛姗姗也如她的家人般欣喜。毛姗姗介绍，浙江目前现有罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的患者一百多人，现在的当务之急就是让这些显存的患者及时得到救治，享受到药物降价为罕见病治疗带来的便利。对于新发的罕见病患者来说，医保相对应的治疗药物的保障链条也会进一步得到保障，让患者在尽早得到有效诊治。
延伸阅读
诺西那生钠：
诺西那生钠注射液是首款针对SMA致病原因的疾病修正治疗药物，以精准设计的反义寡核苷酸(ASO)，通过鞘内注射直接作用于脊髓运动神经元，开启了SMA疾病修正治疗时代。它曾荣获“医药界的诺贝尔奖”之称的盖伦奖最佳生物技术产品奖。2018年诺西那生钠注射液进入中国《第一批临床急需境外新药名单》，2019年在中国大陆获批上市。2021年首次参与医保谈判即被纳入，成为首次被纳入国家医保药品目录的高价值罕见病药物。
脊髓性肌萎缩症(SMA)：
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见严重的致残致死性神经肌肉疾病，特点为运动神经元变性导致患者进行性的肌肉无力、萎缩。它是导致两岁以下婴儿死亡的首要遗传病因素。2018年，SMA被纳入中国《第一批罕见病目录》。
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