北京建设罕见病药品保障先行区

　　近日，北京市药监局会同北京市卫生健康委、北京海关、首都机场临空经济区管委会等部门出台《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》《北京市促进临床急需药械进口工作实施方案（试行）》，以优化工作流程等方式，进一步优化罕见病和临床急需药械供应保障机制，有望缩短患者用药等候时间，保障药品药械品种数量，同时将实现全程可追溯。

　　据介绍，目前全球范围内已知的罕见病有7000至10000种，我国已登记罕见病病例约78万例，患者临床需求迫切。北京作为优质医疗资源集聚地，接诊患者的疾病复杂，用药个体化差异大，所需药品种类多。随着国外罕见病药物不断被研发并获批上市，一些罕见病患者通过代购的方式购买国内未上市的药物。这种方式在药品安全性等方面欠缺保障，获得药品的渠道也不稳定。

　　实施方案将建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，充分发挥北京天竺综合保税区的区域优势，运用“保税备货”模式，实现罕见病药品“一次通关、多次出区使用”，推动由“人等药”向“药等人”转变。在临床急需药械进口审批方面，实施方案将当前的“串联”评估论证调整为“并联”开展，由国家卫生健康委指导北京市卫生健康委组成联合专家组开展评估论证，同时合理简化再次申请进口品种评估论证内容。“为了保障临床用药用械安全可追溯，我们同步出台药品进口企业产品追溯体系建设指导意见，健全事中事后监管机制，实现全流程闭环管理。”北京市药监局相关负责人介绍。