国内儿童专用药剂型、规格严重匮乏 “儿童酌减”用药有风险

　　浙江在线杭州8月9日讯（浙江在线编辑 金晨）长期以来，由于儿童专用药不足，很多患儿在服药时都被当成“缩小版的成人”对待，按照“小儿酌减”的原则服用成人药，这存在着巨大的用药安全隐患。《2016年儿童用药安全调查报告白皮书》显示，因用药不当，我国每年约有3万名儿童耳聋。

　　日前，在中国医药新闻信息协会儿童用药安全分会和首都医科大学附属北京儿童医院联合主办的2017儿童用药安全高峰论坛上，专家指出，由于儿童专用药匮乏，很多患儿在服药时都被当成“缩小版的成人”对待，按照“小儿酌减”的原则把成人药给孩子减量使用，用药靠掰、剂量靠猜。“这样做存在着巨大的安全隐患，儿童要用儿童药。”

　　儿童专用药开发、生产、推广存在哪些短板？怎样尽快补齐？要调动科研机构和制药企业的积极性，让他们把目光投向儿童患者，政策如何发力？记者对此进行了调查。

　　儿童专属药品不足2% 用药不良反应率过高

　　近日，记者走访北京市多家药房发现，市场上常见的药物制剂品种中，很多都没有儿童剂型，儿童专用药品非常匮乏。刘华女士告诉记者，自己女儿今年三岁，每次去医院给孩子看病，回家就要做“计算题”。“医生说孩子服药要减量，一般都是一片成人药分几次吃。较大的药片家长是用手掰，如果药片小，就需要用工具把药片碾碎，再估算剂量分为几份让孩子用温水服下。”刘华说，相比成人用药，儿童用药少之又少。

　　首都医科大学附属天坛医院药学部主任、北京医管局总药师赵志刚介绍说，目前国内具有批准文号的药品约为18万个，儿童用药有3000多个，占比不到2%，仅涉及400多个品种。这相对于全国2.2亿儿童人数、12%的患病率来说，远远不够。适宜儿童的剂型、规格也非常缺乏，尤其是低龄儿童、新生儿用药。首都医科大学附属北京儿童医院的调查显示，231种儿童常用处方药中，剂型位居前三的是注射剂、片剂和口服液，其中适宜儿童的剂型，如粉末吸入剂、栓剂、糖浆等非常少。

　　由于儿童新陈代谢旺盛，调节能力差，对药物的敏感性高于成人，但大量药品又缺乏儿童用法、用量，儿童专用药少，我国儿童药不良反应发生率较高。赵志刚说，中国儿童用药不良反应率是12.9%，新生儿高达24.4%，比成人高2倍和4倍。国家食药监总局近日发布的药品不良反应报告显示，2016年14岁(含)以下儿童报告数量占报告总量的10.6%，其中严重不良反应报告占儿童报告总量的5.5%。

（网络配图）

　　专门生产儿童用药的企业仅占0.1% 药品研发成企业短板

　　为什么儿童专用药这么少？国务院参事室特约研究员边振甲表示，一是政策不配套，监管和使用的相关制度缺乏衔接。对儿童用药的上市审批在食药监部门，政策管理在卫生部门，临床使用在医疗机构，储备管理在工信部门，多方各负责一段，相关制度、标准不配套、不统一、有脱节。二是临床试验过程风险大，影响新药临床开发。这也是国际上困扰儿童药生产行业的问题。在发达国家，临床实验的前提是与志愿者签订知情同意书，为其投保意外保险和必要的经济补偿，研发最大的支出就在于此。三是儿童用药市场化程度不高，药企利润低，生产积极性不高。目前国内儿童数量、每年生病用药量大致稳定，儿童药市场规模“扩容”的空间不大；儿童不是成人的缩小版，器官不成熟，发病特点、进程、对药物的吸收机制、依从性不一样，还需要特殊的配方、制剂和口味，使得药品研发生产工序多、成本偏高，导致企业不愿意从事儿童专用药的研发和产销。

　　来自中国医药工业信息中心的数据显示，全国药品生产企业有8812家，其中专门生产儿童用药的企业仅占0.1%。在药品临床试验注册项目中，国产药品注册信息达到165151条，其中儿童药品仅有2698条，仅占1.63%。临床试验登记的儿童药品仅占2.35%，相对于美国等发达国家超过20%的占比来说，显得过少。

　　“由于儿童药的定价原则是以药物有效成分含量的多少为基准，儿童药有效成分含量远低于成人药，相应售价就要低于成人药，使得儿童药在定价上不具备明显优势，企业无法得到补偿。”浙江华海药业股份有限公司总经理陈保华介绍说，要解决儿童药品种类短缺难题，可以由专业协会专家总结流行病学现状和国内目前儿童用药现状，确定哪些儿科疾病缺少药物急需攻克，并根据国内外儿科用药指南和临床经验，制订鼓励研发的儿童用药目录，实行优先审评审批，引导企业研发。

　　此外，相关专家在研究中发现，国产儿童药品说明书普遍缺少药代动力学数据，即使有也多为国外儿童数据。在一些国产药品说明书中，儿童临床试验数据基本照搬进口原研药品说明书。相关专家表示，儿童与成人、不同国家儿童之间药代数据有差异，需要中国儿童临床试验数据，才能让药效更精准，但我国的临床数据还远远不够。

（网络配图）

　　鼓励专项研发 建立儿童临床用药综合评价体系

　　为解决儿童用药保障难题，鼓励、扶持企业研发生产，2014年5月，国家卫计委等6部门发布了《关于保障儿童用药的若干意见》，一方面要求药品生产企业及时补充完善儿童临床试验数据，另一方面加快对国外已上市使用但国内缺乏的儿童药品申报审评进度。

　　去年以来，卫计委、工信部、食药监总局公布了两批鼓励研发申报儿童药品清单，共71个品种，并明确对于“清单”内药品通过建立申报审评专门通道，对在港澳台地区已使用多年、临床疗效好且使用安全、但未在内地上市的儿童急需药品，探索试点进口使用，在注册审评进口儿童药品时允许直接引用港澳台地区儿童临床用药数据作为申报依据，加快审评审批。此外，通过国家“重大新药创制”科技重大专项、蛋白类生物药和疫苗重大创新发展工程等，整合优势单位协同创新研发，引导和鼓励企业优先研发生产；在保障生产供应方面，对相应的儿童用药生产企业进行政策扶持，推动开展产品升级、生产线技术改造等。

　　北京儿童医院院长倪鑫领衔了一个重大新药创制科技专项，即儿童用药品种及关键技术研发。针对儿童用药特点和临床需求，将产、学、研、医强强联合，研发儿童常见病、多发病、罕见病等临床急需儿童用药的创新制剂及多剂型。由临床医院牵头研制儿童用药，可谓用心良苦，将有利于促进临床与研发生产的需求对接，生产出更适宜儿童的药品剂型、规格。

　　近日，九部委联合印发的《关于改革完善短缺药品供应保障机制的实施意见》明确，对重点人群临床用药需求，建立国家、省两级短缺药品清单管理制度，分步实现各部门短缺药品清单相关信息联动，组织开展清单内药品临床综合评价，不断优化清单，实现短缺药品清单动态管理。儿童用药的研发、生产、流通、使用、报销等扶持政策已定，接下来就要靠各地各部门协同合作落实。

　　“儿童器官功能不成熟，药物吸收分布排泄跟成人有很多不同，儿童用药信息缺乏是全世界的共同问题。”卫计委儿童用药专家委员会委员申昆玲指出，国内过去在儿童药数据库搭建方面做得太少。“有关部门应及时总结用药经验及数据，整理形成用药指南，建立儿童临床用药综合评价体系和临床数据库，提高临床合理用药水平，同时使药企能共享来自优势单位的数据等资源，使药品研发企业对药品标准心中有数，降低研发成本。”

　　记者获悉，国家已委托有关机构着手上述工作。专家认为，对儿童用药给予如此大力度的支持，相信儿童用药保障问题很快会得到缓解。

　　（综合经济日报、人民网、中国新闻网等消息）