美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法

　　美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法，这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。

　　美药管局在一份声明中说，这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两种疗法名为Casgevy和Lyfgenia，其中Casgevy是美药管局批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法，标志着基因治疗领域的创新进步。

　　镰状细胞病是一种遗传性血液病，主要是由血红蛋白（红细胞中的携氧蛋白）的基因突变造成，其特征是红细胞呈镰刀形，这种异常的红细胞会阻碍血管中的血流继而导致身体组织的供氧受限，引发严重疼痛和器官损伤。在美国约10万人受镰状细胞病影响。

　　据美国药管局介绍，这两种治疗药物都是由患者自身的造血干细胞制成，经过基因改造后，以造血干细胞移植方法，通过单次注射输回到患者体内。

　　据介绍，Casgevy最常见的副作用包括血小板和白细胞水平低、口腔溃疡、恶心、肌肉骨骼疼痛、腹痛和呕吐等；Lyfgenia最常见的副作用包括血小板、白细胞和红细胞水平低、口腔炎症和发烧等。

　　美药管局表示，将对接受这两种基因疗法的患者进行长期跟踪研究，以评估药物的安全性和有效性。

　　美药管局生物制品评估与研究中心主任彼得·马克斯表示，这两种基因疗法获批标志着医学领域的重要进展，即利用创新的基于细胞的基因疗法来治疗潜在的破坏性疾病，改善公众健康。

　　美药管局生物制品评估与研究中心治疗产品办公室主任妮科尔·凡尔登表示，基因疗法有望提供更有针对性、更有效的治疗，尤其是对于目前治疗选择有限的罕见疾病患者。